目的探讨以问题为导向的护理干预在造血干细胞移植患儿中的临床应用效果。方法回顾性分析2023年6月至2024年12月于本院接受系统性造血干细胞移植的患儿病历资料，共80例。根据不同护理方式分为两组，各40例，对照组采取常规护理干预，观察组采取以问题为导向的护理干预。比较两组患儿入仓准备合格率、患儿家属知识掌握度、并发症发生率。结果观察组患儿入仓物品准备、穿脱隔离衣、手卫生合格率高于对照组(P<0.05)；观察组家属管道观察、饮食制作、皮肤护理等移植相关知识掌握度及总掌握度评分高于对照组家属(P<0.05)；两组患儿压疮、肛周破损发生率对比，差异无统计学意义(P>0.05)，对照组患儿口腔溃疡发生率高于观察组患儿(P<0.05)。结论对造血干细胞移植患儿实施以问题为导向的护理，可有效提高患儿自身的入仓准备行为规范性，并显著提升家属照护知识掌握度，降低移植后口腔溃疡的发生风险。