摘要:噬血细胞综合征(HLH)是由免疫细胞过度活化和严重细胞因子风暴引发的致命性全身高炎症综合征,对于成人及青少年高危患者,异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是唯一有望实现长期治愈的终极手段。本文就allo-HSCT治疗成人及青少年HLH的临床研究进展进行系统综述。移植时机上,应避免在严重炎症期盲目追求完全缓解,尽早在缓解期启动移植是提升生存率的关键。移植物来源方面,全相合供体是首选,但单倍体供体因其极高的易得性,已成为缩短等待、抢占治疗窗口的有效策略。针对预处理方案,临床正积极探索“减毒增效”的改良路径,以平衡脏器毒性、植入失败及混合嵌合风险。此外,依马利尤单抗等新型靶向药的出现具有里程碑意义。它能迅速平抑炎症、保护靶器官并改善骨髓微环境,作为高效精准的“桥接”手段,显著提升了后续移植的成功率。